首頁 > 核心技術(shù) > 基因修飾的干細(xì)胞治療單基因遺傳病
干細(xì)胞包括各種具有自我更新和分化特性的細(xì)胞。所涉及的細(xì)胞包括多能體細(xì)胞,如造血干細(xì)胞(HSC)、間充質(zhì)干細(xì)胞(MSC)以及多能干細(xì)胞,如人類胚胎干細(xì)胞(hESC)和誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSCs)。
ESCs和iPSCs具有無限增殖和分化成其他類型細(xì)胞的能力。將ESCs或iPSCs分化為NK細(xì)胞、巨噬細(xì)胞或T細(xì)胞等免疫細(xì)胞可以為癌癥的細(xì)胞免疫治療提供不竭的細(xì)胞來源。
隨著基因修飾技術(shù)的出現(xiàn),經(jīng)過改造的干細(xì)胞衍生物作為新一代干細(xì)胞,其功能、特異性和反應(yīng)性都比天然細(xì)胞更好。